Opracowała Aleksandra Szołtys

Polscy naukowcy opracowali celowaną terapię autyzmu

Naukowcy z Instytutu Biologii Doświadczalnej im. M. Nenckiego PAN opracowali celowaną terapię autyzmu, a ich odkrycia opublikowano w amerykańskim czasopiśmie naukowym Molecular Psychiatry.

Objawy autyzmu różnią się od siebie postacią i nasileniem, co znacząco utrudnia opracowanie skutecznych terapii. Polscy naukowcy postanowili spojrzeć na zaburzenia ze spektrum autyzmu inaczej niż dotychczas. – Każdy człowiek jest inny, nie istnieje tu jeden uniwersalny model. By odpowiedzieć w pełni na dany problem w funkcjonowaniu pacjentów potrzebne są rozwiązania terapeutyczne „szyte na miarę” – tłumaczy dr Alicja Puścian, pierwsza autorka artykułu.

Naukowcy przeprowadzili eksperymenty na mysim modelu autyzmu – zwierzęta te, podobnie jak ludzie, lubią cukier. Myszy zostały zmodyfikowane genetycznie, aby miały wyciszoną wersję genu FMR1. Takie gryzonie wykazały pełne spektrum zaburzeń autystycznych i nie produkowały białka FMRP, które pełni funkcję regulatora innych enzymów. W eksperymencie gryzoń mógł wybrać pomiędzy dwiema butelkami: zawierającą czystą wodę lub zawierającą roztwór cukru. Myszy bez mutacji szybko uczyły się, gdzie znajduje się ta druga, atrakcyjniejsza woda. Myszy, którym brakowało białka FMRP, uczyły się tego znacznie wolniej. W drugim eksperymencie badano zachowania społeczne zwierząt. Gryzonie z mutacją wykazywały dużo mniejszą ciekawość względem pozostałych osobników i ich zapachów. – Żeby zwierzę, czy też człowiek, bo ten mechanizm działa u nas tak samo, mogli prawidłowo uczyć się w odpowiedzi na nagrody, potrzebna jest równowaga między MMP-9, a jego inhibitorem, czyli enzymem hamującym jego działanie, TIMP-1. Celowaliśmy również w taką strukturę mózgu, o której wiedzieliśmy z wcześniejszych badań, iż odgrywa kluczową rolę w procesie uczenia się. Chodzi o jądro środkowe ciała migdałowatego –  wyjaśniła prof. Ewelina Knapska, główna autorka artykułu.

Podanie gryzoniom nanocząstek zawierających białko TIMP-1 sprawiło, że zaczęły one przyswajać wiedzę tak szybko, jak zdrowe osobniki. Wykorzystane przez polskich naukowców nanocząsteczki dały autystycznym myszom zdolność uczenia się, jednak nie sprawiły, że stały się bardziej towarzyskie – potwierdza to wysoką specyficzność zastosowanej terapii. – Nie testowaliśmy jeszcze tego pomysłu bezpośrednio, ale można przypuszczać, że terapia podobna do tej, którą zastosowaliśmy w ciele migdałowatym, mogłaby pomóc – podkreśla prof. Knapska.

Źródło: PAN